贝叶斯生存模型助力最佳造血干细胞供者选择
异基因造血干细胞移植（HSCT）的供者选择是一个复杂的多因素决策过程，需在传统人类白细胞抗原（HLA）匹配度与非HLA因素之间取得平衡，后者包括现代药物策略，如移植后使用大剂量环磷酰胺（PTCy）来预防移植物抗宿主病（GvHD）。为应对这一过程中对可解释、数据驱动决策支持的需求，本研究开发了一个基于贝叶斯分层加速失效时间（AFT）生存模型的综合框架。该模型基于意大利骨髓移植、造血干细胞及细胞治疗工
异基因造血干细胞移植（HSCT）的供者选择是一个复杂的多因素决策过程，需在传统人类白细胞抗原（HLA）匹配度与非HLA因素之间取得平衡，后者包括现代药物策略，如移植后使用大剂量环磷酰胺（PTCy）来预防移植物抗宿主病（GvHD）。为应对这一过程中对可解释、数据驱动决策支持的需求，本研究开发了一个基于贝叶斯分层加速失效时间（AFT）生存模型的综合框架。该模型基于意大利骨髓移植、造血干细胞及细胞治疗工作组（GITMO）的多中心国家登记数据，纳入了2011年至2024年间来自85个中心的7609例移植病例。模型采用对数正态分布直接拟合生存时间，明确考虑了方差异质性，并纳入中心级别的随机效应。其核心成果是一个交互式Shiny网络应用程序，帮助移植医生和供者检索协调员通过个体化生存曲线及贝叶斯可信区间来比较多名候选供者。模型验证显示出稳健的性能，一致性指数达到0.64，且在临床关键的一年时间点具有很强的区分能力（12个月时AUC为0.71，Brier评分为0.187）。一项关键发现是，模型量化了PTCy如何显著减轻了使用不匹配无关供者（MMUD）所带来的生存劣势，在此情境下，PTCy相较于抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的加速因子为1.57（95%可信区间：1.12-2.16）。此外，患者年龄（加速因子0.64，表示每增加一个标准差，中位生存期缩短36%）和供者年龄（加速因子0.90，每增加一个标准差，中位生存期缩短10%）均为独立显著因素。通过将严谨的贝叶斯生存建模与基于SHAP值的临床可用性和可解释性相结合，本研究提供了一个实用工具，用于应对当代供者选择的复杂性，并支持更个性化、循证的决策。
本文自动抓取自 PubMed，原文链接：A Bayesian Survival Model to Support the Selection of the Best Hematopoietic Stem Cell Donor.
原文发布日期：2026-08-11
