从数据到证据：为何行政数据库无法单独衡量罕见病的真实世界疗效——以慢性髓系白血病为例

在罕见病研究中，利用真实世界数据评估治疗效果日益受到关注。本文以慢性髓系白血病（chronic myeloid leukaemia, CML）为例，探讨了仅依赖行政管理数据库进行疗效评估的局限性。这类数据库虽能提供大规模的患者诊疗记录，但往往缺乏关键的临床细节，如疾病分期、分子学缓解深度、治疗依从性及具体停药原因等。这些信息的缺失，可能导致对无事件生存期或治疗转换等关键结局指标的误判，从而无法从海量数据中提炼出可靠的证据，尤其是在评估酪氨酸激酶抑制剂等靶向药的长期真实世界疗效时。文章指出，要准确衡量罕见病的实际治疗成效，必须将管理数据与详细的临床登记数据或电子病历信息进行关联整合，方能弥补单一数据源的盲点，将粗浅的“数据”真正转化为能指导临床决策的可靠“证据”。

本文自动抓取自 Leukemia，原文链接：From data to evidence: why administrative databases alone cannot measure real-world effectiveness in rare diseases – the case of chronic myeloid leukaemia

原文发布日期：2026-06-26