从基线到第10天的胎儿血红蛋白升高是急性髓系白血病患者对地西他滨治疗反应的生物标志物：EORTC白血病组、意大利成人血液病研究组（GIMEMA）和德国MDS研究组AML21随机III期试验结果
在接受DNA低甲基化药物（HMA）治疗的急性髓系白血病（AML）患者中，治疗无反应或反应延迟是临床面临的主要挑战。胎儿血红蛋白（HbF）被认为是预测HMA治疗反应的潜在生物标志物，但此前仅在小型单中心研究中得到检验。本研究基于欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）AML21随机III期试验，共纳入606例体能状况良好的老年AML患者，随机接受10天地西他滨或“3+7”常规化疗作为诱导治疗。地西他滨组
在接受DNA低甲基化药物（HMA）治疗的急性髓系白血病（AML）患者中，治疗无反应或反应延迟是临床面临的主要挑战。胎儿血红蛋白（HbF）被认为是预测HMA治疗反应的潜在生物标志物，但此前仅在小型单中心研究中得到检验。本研究基于欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）AML21随机III期试验，共纳入606例体能状况良好的老年AML患者，随机接受10天地西他滨或“3+7”常规化疗作为诱导治疗。地西他滨组135例患者进行了两次HbF检测，3+7化疗组97例患者在基线时检测了HbF。结果显示，在地西他滨组中，从基线到第10天HbF的升高与达到完全缓解（CR）或完全缓解伴血细胞计数不完全恢复（CRi）的概率增加显著相关（比值比[OR] 2.40，95%置信区间[CI] 1.15–5.02，p=0.020）。HbF升高组与未升高组相比，死亡风险比为0.83（95% CI 0.55–1.28，p=0.40），差异无统计学意义。地西他滨组基线HbF水平与CR/CRi无显著关联（OR 0.89，95% CI 0.45–1.75，p=0.73），也与总生存期无显著关联（风险比0.86，95% CI 0.58–1.28，p=0.47）。综上，这项大型前瞻性研究进一步证实，HbF是一种易于检测的早期生物标志物，可用于预测HMA治疗反应。
原文发布日期：2026-11-03
