近期发表于《白血病》期刊的一项研究揭示，在慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia, CLL）这一常见血液肿瘤中，MYD88基因的不同突变类型并非具有同等的生物学效应。研究发现，MYD88基因变异具体表现出截然不同的细胞信号激活模式和疾病发展倾向，从而对患者的预后产生了深远影响。该成果强调了在临床诊疗中对MYD88突变进行精确分型的重要性，这有助于更准确地判断病
在罕见病研究中，利用真实世界数据评估治疗效果日益受到关注。本文以慢性髓系白血病（chronic myeloid leukaemia, CML）为例，探讨了仅依赖行政管理数据库进行疗效评估的局限性。这类数据库虽能提供大规模的患者诊疗记录，但往往缺乏关键的临床细节，如疾病分期、分子学缓解深度、治疗依从性及具体停药原因等。这些信息的缺失，可能导致对无事件生存期或治疗转换等关键结局指标的误判，从而无法从海
随着针对menin蛋白的靶向药物（menin抑制剂）在白血病治疗中展现出潜力，携带MEN1基因突变的患者迎来了新的治疗希望。然而，这些药物的序贯使用也带来了新的挑战。MEN1基因是一种抑癌基因，其突变可导致多发性内分泌腺瘤病1型（MEN1），患者易患甲状旁腺、垂体及胰腺等神经内分泌肿瘤。本文提出，在序贯menin抑制剂治疗的新时代，必须加强对MEN1基因突变携带者的前瞻性（prospective）
本研究通过整合转录组学和T细胞受体（TCR）测序技术，深入分析了胃肠道急性移植物抗宿主病（GI aGvHD）中T细胞的局部免疫特征。移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后的严重并发症，其中胃肠道是主要受累器官之一。研究发现，与血液循环中的T细胞相比，GI aGvHD患者胃肠道组织内的T细胞表现出显著的免疫失调状态。具体表现为：组织浸润T细胞呈现高度克隆性扩增，其基因表达谱显示明显的激活、细胞毒性和
原发性浆细胞白血病（primary plasma cell leukemia, pPCL）是一种罕见且侵袭性强的血液肿瘤。近期发表在《Blood Cancer Journal》的EMN12/HOVON-129研究，对其中适合接受造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation）的患者队列进行了长期随访分析。该研究旨在评估包含新型药物（如蛋白酶体抑制剂和
过去数十年间，高收入国家新诊断儿童急性髓系白血病（AML）的总体生存率已提升至 80%。然而，仍有相当一部分患儿会经历复发，且治疗伴有短期和长期毒性反应。在此背景下，NOPHO-DB-SHIP 协作组推出了 CHIP-AML22 方案，为儿童 AML 提供了一套更新的标准治疗框架。该方案的亮点在于精准施治：针对特定亚组患者引入靶向治疗，并通过随机对照设计评估吉妥珠单抗奥唑米星（gemtuzumab